Врачи клиники Университета Пенсильвании готовы начать первое в США клиническое испытание технологии генного редактирования CRISPR для лечения рака. В исследовании примут участие 18 пациентов, борющихся с тремя видами рака: множественной миеломой, саркомой и меланомой.
«Мы находимся в финальной стадии подготовки к испытаниям, но не можем сообщить о точной дате их начала», — цитирует представителя университета «Хайтек».
Это может стать первым опытом применения CRISPR на практике и в медицинских целях за пределами Китая, где подобные исследования уже проводятся.
Суть терапии заключается в том, чтобы при помощи «ножниц» CRISPR удалить два гена в Т-клетках пациента, лучше подготовив их к борьбе с раком. Один из подлежащих удалению генов ответственен за создание молекулы PD-1, которую раковые клетки используют для того, чтобы затормозить работу иммунной системы.
Затем будет удален рецептор, который иммунные клетки обычно используют для оповещения об опасности. Его заменит новый, генетически модифицированный рецептор, который направит эти клетки прямо к определенному виду опухоли.
Все операции будут произведены вне организма пациентов: у них возьмут кровь, модифицируют клетки в лаборатории и введут её обратно. Этот подход — ex vivo — считается менее рискованным, чем введение инструментов CRISPR прямо в кровь больного, что может вызвать иммунную реакцию.
Второе клиническое испытание CRISPR должно начаться в Европе в конце года и также будет производиться ex vivo. Мишенью станет бета-талассемия – заболевание крови, которое передается по наследству. Испытание проведет биотех-компания CRISOR Therapeutics из Кембриджа, запросившая на него разрешение у властей ЕС.
